İlaç, onu alacak kadar şanslı olan hastalar için, tek seferlik bir tedavi ile hayatlarını kurtarabilecek gibi görünüyor.

Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Hemofili B tedavisi için üretilen ve doz başına 3.5 milyon dolara mal olan dünyanın en pahalı ilacını onayladı.

FDA Hemgenix isimli ilacı onaylayarak “hastalıktan etkilenen insanlar için yenilikçi tedaviler geliştirmede önemli bir ilerlemeyi temsil ettiğini’ açıkladı.

Zolgensma, hareket kaybı, kas zayıflığı ve felci içeren ve bebeklerde önde gelen genetik ölüm nedeni olan spinal müsküler atrofinin (SMA) ilerlemesini durduruyor.

İlaç şirketi CSL Behringe, FDA onayının ardından fiyatı 3.5 milyon dolar olarak duyurdu.

Bu fiyat Hemgenix’i dünyanın en pahalı ilacı yaptı.

İlaç vücudun kan pıhtısı yaratmak ve kanamayı kontrol altına almak için gerekli proteini üretemediği bir hastalık olan Hemofili B’yi tedavi etmeyi amaçlayan tek seferlik bir damar yolu enjeksiyonu terapisi.

ABD Genetik bir rahatsızlık olan Hemofili B, kan pıhtılaşmasını sağlayan proteinin yokluğundan kaynaklanıyor. ABD ve Avrupa’da yaklaşık 16 milyon Hemofili B hastası olduğu tahmin ediliyor. 40 binde bir kişinin bu hastalığa sahip olduğu ve erkeklerin daha çok etkilendiği belirtiliyor.